Terapia cellulare contro il cancro, la Ue contratti il farmaco

L’European Medicines Agency, l’Agenzia europea di medicina, ha autorizzato la commercializzazione nell’Unione di CAR-T, una terapia cellulare, in uso da un anno negli Stati Uniti, in grado di combattere due forme specifiche di cancro: la leucemia linfoblastica acuta (Lla) e il linfoma diffuso a grandi cellule (Dlbcl). Nel primo caso la terapia potrà essere somministrata solo a bambini e giovani fino ai 25 anni; nel secondo caso in adulti refrattari a ogni altro tipo di cura.

La CAR-T è la prima terapia cellulare a essere utilizzata nella lotta ai tumori. Ed è un esempio di quella medicina personalizzata sofisticata che molti sostengono essere il futuro in sanità. Ma le limitazioni al suo uso impiego ci invitano alla prudenza. I problemi da risolvere sono ancora molti. Alcuni di tipo strettamente medico. Altri di tipo sociale.

Alla base della CAR-T c’è un’idea: trasformare alcune cellule della persona malata in un farmaco, grazie a un’operazione di ingegneria genetica. Non entriamo nei dettagli, che sono piuttosto complessi. Diciamo solo che la Chimeric antigen receptor T cell – CAR-T, appunto – è una biotecnologia che utilizza un tipo di globuli bianchi presenti nel nostro sangue, i linfociti T, che fanno parte del nostro sistema di difesa immunitaria. I linfociti T di un paziente vengono prelevati e modificati geneticamente con l’inserzione di un virus inattivato. Grazie a questo trattamento i linfociti T presentano sulla loro membrana una molecola, la Chimeric antigen receptor, che ha due capacità. Da un lato riconosce le cellule tumorali e le attacca e dall’altra attiva il linfocita T in modo che assolva alla sua funzione di “attaccare il nemico”.

Una volta realizzata la modifica genetica, i linfociti T vengono coltivati in vitro e, dunque, moltiplicati. Infine vengono infusi nel paziente con un’unica e definitiva operazione. Una volta in circolo, i linfociti T modificati iniziano la loro attività contro il tumore. Un’attività che dura per sempre, perché le cellule modificate si riproducono in vivo.

La CAR-T, che è stata sviluppata dalla casa farmaceutica Novartis in collaborazione con l’università della Pennsylvania, ha funzionato molto bene, nei test clinici realizzati sia negli USA che in Europa. È certamente una terapia pionieristica. Ma, allo stato, ha dei limiti. Che non sono solo e non sono tanto quelli relativi a possibili effetti collaterali, dovuti in buona sostanza a una reazione del sistema immunitario.

La CAR-T può funzionare solo contro i tumori del sangue, quali sono appunto le leucemie. Dunque non ha un valore universale. Inoltre – come tutte le terapie personalizzate – ha costi altissimi. Non tutti possono accedervi: solo il servizio sanitario nazionale può addossarsi i costi. Ma il servizio sanitario nazionale ha un budget limitato. Dunque sarebbe bene che, come successo in altri casi, fosse l’Unione Europea a contrattare con la casa produttrice il più basso costo possibile. In attesa, dovrà essere l’Agenzia nazionale del farmaco (AIFA) – che ha appena perso il suo presidente, Stefano Vella, dimissionario per incompatibilità con un governo che ha negato il diritto alla salute ai migranti della Diciotti – a negoziare il costo del trattamento che può interessare circa 80 bambini e 700 adulti in Italia.

Ma, cosa ancora più importante, l’AIFA dovrà stabilire i centri specializzati dove il trattamento potrà essere somministrato. Perché, come va sostenendo il presidente della Società italiana di ematologia, Paolo Corradini, occorrono strutture adatte e personale altamente qualificato.
Da questo punto di vista, la CAR-T prefigura il futuro della sanità nell’era della medicina personalizzata con il problema dei costi e la creazione di reti di centri iper-specializzati. La speranza è che tutta questa transizione, che è solo ai suoi inizi, avvenga senza compromettere il welfare sanitario e assicurando a tutti quel diritto alla salute che, da almeno settant’anni, è un diritto universale dell’uomo.